Zolgensma是什么药？中国有吗？Zolgensma为什么这么贵？

近日，相信很多小伙伴都看到“史上最贵药1300万一针获批临床”的消息。而引起大家好奇的是，这个药是治啥病的，一打听其名字叫Zolgensma（OAV101注射液）。那呢？

Zolgensma是用来治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因药物。此前，同样是用来治疗脊髓性肌萎缩症的药物“诺西那生钠”从七十万元降到近万元一针就引起不少的关注，而这两种药都属于治疗同一种病的药物。最大的区别就是，它们的生产厂家不一样，诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的，于2016年12月23日首次在美国获批。而Zolgensma是诺华（Novartis）旗下公司研发的。下面带来Zolgensma药物相关介绍如下：

1.Zolgensma生产商是哪家公司？

是全球医药健康行业的跨国企业诺华集团，总部设在瑞士巴塞尔，业务遍及全球150多个国家和地区。涵盖创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等多个领域，并在所有领域处于世界领先位置。

2.Zolgensma获批使用国家有哪些？

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

3.Zolgensma药特点是什么？

只需接受一次静脉注射给药，实现长期缓解甚至治愈。而现在市面上大多数治疗脊髓性肌萎缩的药物都是需要经过长期治疗的，也就是每隔一段时间需要打一针，诺西那生钠就是的。

中国2022年会有Zolgensma。因为根据1月20日中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示的休息消息，Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。这也意味着从今年开始，Zolgensma在中国也会有，但售价比较高，一针需要1300万元。这对于很多贫困家庭而言，想都不敢想的事情，但富裕的家庭可以打，毕竟打一针后就可以得到长期缓解，甚至还有完全治愈的可能。

1.Zolgensma这么贵原因一：效果好

只需使用一次即完成治疗。根据2019年5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

2.Zolgensma这么贵原因二：成本高

由于治疗效果好，所以使用的技术和原料成本也更高一些。但由于售价高，所以很多人都希望被纳入医保，而纳入医保的国家有美国、日本、中国暂时还没有效果计划，希望未来能有。

总得来说，Zolgensma是治疗脊髓性肌萎缩的基因药物，中国目前还没有，但已经获得国家药监局审批通过，在2022年是会有的。而Zolgensma贵的原因是效果好、成本高等因素造成的。

相关阅读：